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Video: ¿Cómo puede la terapia génica ayudar a la fibrosis quística?
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2024 Autor: Michael Samuels | [email protected]. Última modificación: 2023-12-16 01:42
Terapia de genes implica la transferencia de copias correctas de fibrosis quística ADN regulador de conductancia transmembrana (CFTR) a las células epiteliales de las vías respiratorias. La clonación del CFTR gene en 1989 condujo a estudios de prueba de principio de CFTR gene transferencia in vitro y en modelos animales.
De esta forma, ¿se puede tratar la fibrosis quística con terapia génica?
Fibrosis quística es un genético enfermedad que hace que la mucosidad se acumule en los pulmones de un paciente. Además, todavía no existe cura para la enfermedad. Ahora, un conjunto de colaboraciones de la industria podría ayuda a traer un terapia de genes desarrollado por el Reino Unido Terapia génica para la fibrosis quística Consorcio en pruebas clínicas.
Además de lo anterior, ¿cómo curan los científicos la fibrosis quística? Científicos he descubierto una nueva forma de tratar fibrosis quística (CF) que implica la entrega de proteínas artificiales a las células pulmonares de los pacientes para reemplazar las fibrosis quística proteína reguladora de la conductancia transmembrana (CFTR).
Posteriormente, la pregunta es, ¿qué tan exitosa es la terapia génica para la fibrosis quística?
La mutación hace que los pulmones y el sistema digestivo se obstruyan con moco pegajoso. El objetivo de terapia génica para la fibrosis quística es reemplazar el CFTR defectuoso gene con uno que funcione. En comparación con el placebo, el método administrado por nebulizador mostró una mejora modesta, pero significativa, de la función pulmonar (3,7%).
¿Por qué la fibrosis quística es un buen candidato para la terapia génica?
Fibrosis quística es un soltero gene trastorno visto como un buen candidato para la terapia génica porque el afectado gene se conoce, el tejido diana, el pulmón, es accesible y menos del 50% gene la transferencia puede conferir un beneficio clínico.
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