¿Crispr puede curar la fibrosis quística?
¿Crispr puede curar la fibrosis quística?

Video: ¿Crispr puede curar la fibrosis quística?

Video: ¿Crispr puede curar la fibrosis quística?
Video: CURANDO LA CEGUERA CON TERAPIA GÉNICA Y CRISPR-CAS9 // EN 9 MINUTOS! 2024, Junio
Anonim

CRISPR / Cas9 es un enfoque experimental para tratar la fibrosis quística (CF). La terapia presenta un novedoso complejo de proteína-ARN que está diseñado para abordar las mutaciones genéticas que causan la enfermedad mediante la edición de la genética del paciente, corrigiendo las mutaciones en sí mismas.

De esta forma, ¿qué podrían hacer cas9 y Crispr por las personas con fibrosis quística?

CRISPR la tecnología es una herramienta prometedora para edición de genes que brinda a los investigadores la oportunidad de alterar fácilmente las secuencias de ADN y modificar la función de los genes. De este modo, CRISPR - Cas9 El enfoque puede representar una herramienta válida para reparar la mutación CFTR y se obtuvieron resultados esperanzadores en modelos de tejidos y animales de CF enfermedad.

Además, ¿qué tan exitosa es la terapia génica para la fibrosis quística? La mutación hace que los pulmones y el sistema digestivo se obstruyan con moco pegajoso. El objetivo de terapia génica para la fibrosis quística es reemplazar el CFTR defectuoso gene con uno que funcione. En comparación con el placebo, el método administrado por nebulizador mostró una mejora modesta, pero significativa, de la función pulmonar (3,7%).

Además, ¿puede la ingeniería genética curar la fibrosis quística?

Fibrosis quística es un genético enfermedad que hace que la mucosidad se acumule en los pulmones de un paciente. Además, todavía no hay cura por la enfermedad. Ahora, un conjunto de colaboraciones de la industria podría ayuda a traer un gene terapia desarrollada por el Reino Unido Gen de la fibrosis quística Therapy Consortium en pruebas clínicas.

¿Cuáles son algunos tratamientos futuros para la fibrosis quística?

Conclusiones: Tres nuevos agentes, ivacaftor, VX-809 y ataluren, se dirigen a los defectos básicos en la producción de CFTR. Ivacaftor fue aprobado recientemente por la FDA, mientras que los otros 2 agentes aún se encuentran en ensayos clínicos. Pacientes con CF se beneficiará de personalizado medicamento basado en su genotipo específico.

Recomendado: